Международная группа исследователей из 14 стран завершила успешные третьи клинические испытания интратекальной генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей до 18 лет. Результаты работы опубликованы в журнале Nature Medicine, и препарат уже получил лицензию на основе предварительных данных. СМА — это тяжелое наследственное заболевание, связанное с поражением двигательных нейронов из-за нехватки гена SMN1. Терапия онасемноген абепарвовек (торговое название «Золгенсма») вводится внутривенно, тогда как новая форма OAV101 IT предназначена для интратекального введения. Испытания, в которых участвовали 126 пациентов в возрасте от 2 до 17 лет, показали улучшение двигательных функций. Полученные результаты стали основанием для одобрения препарата FDA, который выйдет на рынок под именем «Итвисма». Также проведены исследования по электросудорожной терапии, выявившие частые побочные эффекты у пациентов.
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Вам также может быть интересно
Кэролайн Ливитт, пресс-секретарь Белого дома и любимая сотрудница Дональда Трампа, объявила о том, что
Согласно последним сообщениям, актриса Агата Муцениеце 1 декабря вновь стала мамой. В московском роддоме
Препараты Оземпик и Мунджаро, ставшие популярными для контроля веса и диабета, неожиданно привели к
Согласно неврологу Ахмету Онур Кескину, экранная зависимость негативно сказывается на умственных способностях детей и
У известной украинской телеведущей и актрисы Леси Никитюк радостное событие — она впервые стала
Михаил Жванецкий официально был в браке дважды, однако его многочисленные романы стали предметом множества