Международная группа исследователей из 14 стран завершила успешные третьи клинические испытания интратекальной генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей до 18 лет. Результаты работы опубликованы в журнале Nature Medicine, и препарат уже получил лицензию на основе предварительных данных. СМА — это тяжелое наследственное заболевание, связанное с поражением двигательных нейронов из-за нехватки гена SMN1. Терапия онасемноген абепарвовек (торговое название «Золгенсма») вводится внутривенно, тогда как новая форма OAV101 IT предназначена для интратекального введения. Испытания, в которых участвовали 126 пациентов в возрасте от 2 до 17 лет, показали улучшение двигательных функций. Полученные результаты стали основанием для одобрения препарата FDA, который выйдет на рынок под именем «Итвисма». Также проведены исследования по электросудорожной терапии, выявившие частые побочные эффекты у пациентов.
0
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Вам также может быть интересно
Дитячий літній трикотаж: чому «100% бавовна» не завжди означає якість Батьки які уважно підходять
Ортодонтическое лечение — это важный шаг на пути к здоровой и красивой улыбке. Современные
Вінницькі батьки все частіше задаються питанням — чи справді потрібні аніматори на дитячий день
Черкаські батьки щороку організовують сотні дитячих днів народження — і все частіше обирають живу
Зимняя одежда должна быть не только максимально теплой, но и достаточно легкой, не сковывающей
Британское среднее образование исторически считается эталоном качества, строгости и всестороннего развития личности. Ежегодно тысячи