Девятимесячный Кей Джей Малдун из Калифорнии стал первым в мире пациентом, которому была проведена персонализированная генотерапия с использованием «генетических ножниц» CRISPR. Ученые из Детской больницы Филадельфии и Медицинской школы Перельмана при Пенсильванском университете рассказали об этом в журнале The New England Journal of Medicine. Мальчик страдает от дефицита карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1), что приводит к накоплению токсичного аммиака в организме. Традиционные методы лечения, такие как пересадка печени, не всегда эффективны. Используя CRISPR, исследователи смогли удалить специфическую мутацию в клетках печени Кей Джея. Начав с низкой дозы, они постепенно увеличили ее, что привело к улучшению состояния ребенка. Несмотря на успех, ученые подчеркивают, что необходимо долгосрочное наблюдение за мальчиком, чтобы оценить эффективность терапии.
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Вам также может быть интересно
Согласно оценкам, в 2024 году 4,9 миллиона детей, из которых 2,3 миллиона новорожденных, не
В первом чтении Госдума одобрила законопроект, который обязывает детей трудовых мигрантов покинуть территорию России
17 марта лыжная база № 1 в райцентре Тальменка стала местом проведения краевых соревнований
Вечером 17 марта город Краматорск в Донецкой области подвергся атаке со стороны российских военных.
Израильские военные силы подтвердили, что во вторник в Тегеране был убит Голамреза Солеймани, который
В семье Симанисов, живущей в Валмиере, настоящее чудо: родились тройняшки, которые весом напоминают пачку