Девятимесячный Кей Джей Малдун из Калифорнии стал первым в мире пациентом, которому была проведена персонализированная генотерапия с использованием «генетических ножниц» CRISPR. Ученые из Детской больницы Филадельфии и Медицинской школы Перельмана при Пенсильванском университете рассказали об этом в журнале The New England Journal of Medicine. Мальчик страдает от дефицита карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1), что приводит к накоплению токсичного аммиака в организме. Традиционные методы лечения, такие как пересадка печени, не всегда эффективны. Используя CRISPR, исследователи смогли удалить специфическую мутацию в клетках печени Кей Джея. Начав с низкой дозы, они постепенно увеличили ее, что привело к улучшению состояния ребенка. Несмотря на успех, ученые подчеркивают, что необходимо долгосрочное наблюдение за мальчиком, чтобы оценить эффективность терапии.
0
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Вам также может быть интересно
Дитячий літній трикотаж: чому «100% бавовна» не завжди означає якість Батьки які уважно підходять
Ортодонтическое лечение — это важный шаг на пути к здоровой и красивой улыбке. Современные
Вінницькі батьки все частіше задаються питанням — чи справді потрібні аніматори на дитячий день
Черкаські батьки щороку організовують сотні дитячих днів народження — і все частіше обирають живу
Зимняя одежда должна быть не только максимально теплой, но и достаточно легкой, не сковывающей
Британское среднее образование исторически считается эталоном качества, строгости и всестороннего развития личности. Ежегодно тысячи