Международная группа исследователей из 14 стран завершила успешные третьи клинические испытания интратекальной генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей до 18 лет. Результаты работы опубликованы в журнале Nature Medicine, и препарат уже получил лицензию на основе предварительных данных. СМА — это тяжелое наследственное заболевание, связанное с поражением двигательных нейронов из-за нехватки гена SMN1. Терапия онасемноген абепарвовек (торговое название «Золгенсма») вводится внутривенно, тогда как новая форма OAV101 IT предназначена для интратекального введения. Испытания, в которых участвовали 126 пациентов в возрасте от 2 до 17 лет, показали улучшение двигательных функций. Полученные результаты стали основанием для одобрения препарата FDA, который выйдет на рынок под именем «Итвисма». Также проведены исследования по электросудорожной терапии, выявившие частые побочные эффекты у пациентов.
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Вам также может быть интересно
В интервью для МУЗ-ТВ на мероприятии в Кремле Джиган обсудил свои подходы к воспитанию
21 декабря 2025 года в Североморске в парке города состоялись детские лыжные старты, которые
По инициативе ряда стран Евросоюза намечен запрет на использование социальных сетей детьми младше 15-16
Эпидемиологическая обстановка по кори в Уральске остаётся тревожной, сообщают корреспонденты Kazinform. На брифинге в
14 февраля в Магадане на площадке «Школы Мужества» состоялся открытый мастер-класс по единоборствам, в
В современном мире выбор качественного отдыха для ребенка становится все более важной задачей для