Международная группа исследователей из 14 стран завершила успешные третьи клинические испытания интратекальной генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей до 18 лет. Результаты работы опубликованы в журнале Nature Medicine, и препарат уже получил лицензию на основе предварительных данных. СМА — это тяжелое наследственное заболевание, связанное с поражением двигательных нейронов из-за нехватки гена SMN1. Терапия онасемноген абепарвовек (торговое название «Золгенсма») вводится внутривенно, тогда как новая форма OAV101 IT предназначена для интратекального введения. Испытания, в которых участвовали 126 пациентов в возрасте от 2 до 17 лет, показали улучшение двигательных функций. Полученные результаты стали основанием для одобрения препарата FDA, который выйдет на рынок под именем «Итвисма». Также проведены исследования по электросудорожной терапии, выявившие частые побочные эффекты у пациентов.
0
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Вам также может быть интересно
Дети, появившиеся на свет за пределами Украины, имеют право на гражданство Украины, если хотя
Исследование, проведенное учеными из Медицинского колледжа Университета Кён Хи, показало, что прегестационный диабет у
Иван Войтенков, 13-летний воспитанник Центра содействия семейному воспитанию им. Попова, рассказал о своих впечатлениях
Недавнее исследование опровергло мнение, что запрет на использование смартфонов в школах способствует улучшению успеваемости.
Во Львове, в инфекционную больницу, были госпитализированы пятеро воспитанников детского сада с признаками кишечной
Агата Муцениеце провела майские праздники с семьей в Крыму, где год назад состоялась ее