Девятимесячный Кей Джей Малдун из Калифорнии стал первым в мире пациентом, которому была проведена персонализированная генотерапия с использованием «генетических ножниц» CRISPR. Ученые из Детской больницы Филадельфии и Медицинской школы Перельмана при Пенсильванском университете рассказали об этом в журнале The New England Journal of Medicine. Мальчик страдает от дефицита карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1), что приводит к накоплению токсичного аммиака в организме. Традиционные методы лечения, такие как пересадка печени, не всегда эффективны. Используя CRISPR, исследователи смогли удалить специфическую мутацию в клетках печени Кей Джея. Начав с низкой дозы, они постепенно увеличили ее, что привело к улучшению состояния ребенка. Несмотря на успех, ученые подчеркивают, что необходимо долгосрочное наблюдение за мальчиком, чтобы оценить эффективность терапии.
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Вам также может быть интересно
В Кривом Роге произошел ракетный удар, в результате которого, по данным спасателей, пострадали 14
События сериала «Токсичный город» развиваются в 1995 году в английском городке Корби, где Сьюзан
В подмосковной школе, расположенной в поселке Горки-2 Одинцовского района, произошел трагический инцидент. Подросток с
В Миннеаполисе в четверг произошла трагедия: 37-летняя Рене Николь Гуд, поэтесса и мать троих
Денежные выплаты для многодетных семей могут быть получены после рождения третьего ребенка или двух
С 1 января 2026 года в Украине начнет действовать Закон №4681-ІХ, который направлен на