Девятимесячный Кей Джей Малдун из Калифорнии стал первым в мире пациентом, которому была проведена персонализированная генотерапия с использованием «генетических ножниц» CRISPR. Ученые из Детской больницы Филадельфии и Медицинской школы Перельмана при Пенсильванском университете рассказали об этом в журнале The New England Journal of Medicine. Мальчик страдает от дефицита карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1), что приводит к накоплению токсичного аммиака в организме. Традиционные методы лечения, такие как пересадка печени, не всегда эффективны. Используя CRISPR, исследователи смогли удалить специфическую мутацию в клетках печени Кей Джея. Начав с низкой дозы, они постепенно увеличили ее, что привело к улучшению состояния ребенка. Несмотря на успех, ученые подчеркивают, что необходимо долгосрочное наблюдение за мальчиком, чтобы оценить эффективность терапии.
0
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Вам также может быть интересно
Здоровая и ухоженная кожа лица — это результат не только генетической предрасположенности, но и
Дети, появившиеся на свет за пределами Украины, имеют право на гражданство Украины, если хотя
Исследование, проведенное учеными из Медицинского колледжа Университета Кён Хи, показало, что прегестационный диабет у
Иван Войтенков, 13-летний воспитанник Центра содействия семейному воспитанию им. Попова, рассказал о своих впечатлениях
Недавнее исследование опровергло мнение, что запрет на использование смартфонов в школах способствует улучшению успеваемости.
Во Львове, в инфекционную больницу, были госпитализированы пятеро воспитанников детского сада с признаками кишечной